FDA批准维莫非尼(Vemurafenib)用于治疗伴有BRAFV600突变的埃尔德海姆-切斯特病

2017年11月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日扩大了维莫非尼(Vemurafenib)的批准范围，新增用于治疗某些患有埃尔德海姆-切斯特病（ECD）的成人患者。ECD是一种罕见的血癌。维莫非尼(Vemurafenib)适用于癌细胞具有特定基因突变（称为BRAFV600）的患者。这是FDA批准的首个用于治疗ECD的药物。

FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任RichardPazdur医学博士表示：“今天批准维莫非尼(Vemurafenib)用于ECD患者，展示了我们如何将针对某些恶性肿瘤潜在遗传特征的知识应用于其他癌症。该产品于2011年首次获批用于治疗携带BRAFV600E突变的特定黑色素瘤患者，现在我们正将这种疗法带给一种尚无获批疗法的罕见癌症患者。”

ECD是一种生长缓慢的血癌，起源于骨髓。ECD会导致组织细胞（一种白细胞）生成增加。过多的组织细胞可导致肿瘤浸润全身多个器官和组织，包括心脏、肺、大脑等。据估计，全球约有600至700名ECD患者。大约54%的ECD患者具有BRAFV600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。

维莫非尼(Vemurafenib)是一种激酶抑制剂，其作用机制是阻断某些促进细胞生长的酶。

维莫非尼(Vemurafenib)的疗效

维莫非尼(Vemurafenib)治疗ECD的疗效在一项纳入22名BRAFV600突变阳性ECD患者的研究中得到了评估。该试验测量了肿瘤尺寸完全或部分缩小（总缓解率）的患者百分比。在该试验中，11名患者（50%）获得了部分缓解，1名患者（4.5%）获得了完全缓解。

维莫非尼(Vemurafenib)的副作用

维莫非尼(Vemurafenib)在ECD患者中的常见副作用包括：关节痛；小的凸起丘疹（斑丘疹）；脱发；疲劳；心脏电活动改变（QT间期延长）；以及皮肤增生物（乳头状瘤）。

维莫非尼(Vemurafenib)的严重副作用包括：新发癌症（皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症）的发生；BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤生长；超敏反应（过敏反应和DRESS综合征）；严重皮肤反应（史蒂文斯-约翰逊综合征和中毒性表皮坏死松解症）；心脏异常（QT间期延长）；肝损伤（肝毒性）；光敏性；眼部严重反应（葡萄膜炎）。

接受放射治疗后出现的免疫反应（放射致敏和放射回忆反应）；肾功能衰竭；以及手部和足部组织增厚（掌腱膜挛缩症和足底筋膜纤维瘤病）。维莫非尼(Vemurafenib)可能对发育中的胎儿造成伤害；应告知女性对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。