FDA批准维莫非尼(Vemurafenib)及伴随诊断检测用于晚期皮肤癌

2011年8月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了维莫非尼(Vemurafenib)，该药物用于治疗晚期（转移性）或不可切除（无法通过手术切除）黑色素瘤患者，黑色素瘤是最危险的一种皮肤癌。

维莫非尼(Vemurafenib)特指用于治疗其肿瘤表达一种称为BRAFV600E基因突变的黑色素瘤患者。该药物尚未在经FDA批准的诊断方法检测为无该突变的黑色素瘤患者中进行研究。

维莫非尼(Vemurafenib)与一种首创的检测方法——cobas4800BRAFV600突变检测——同时获批，该伴随诊断检测将有助于确定患者的黑色素瘤细胞是否具有BRAFV600E突变。

BRAF蛋白通常参与调节细胞生长，但在约一半的晚期黑色素瘤患者中发生突变。维莫非尼(Vemurafenib)是一种BRAF抑制剂，能够阻断V600E突变型BRAF蛋白的功能。

FDA药物评价与研究中心肿瘤药物产品办公室主任RichardPazdur医学博士表示：“对于晚期黑色素瘤患者来说，今年是重要的一年。维莫非尼(Vemurafenib)是第二个获批的能够证明改善总生存期的抗癌新药。今年三月，我们批准了Yervoy（伊匹单抗），这是另一种治疗晚期黑色素瘤的新疗法，同样显示患者在接受药物治疗后生存期延长。”

维莫非尼(Vemurafenib)是在FDA的优先审评程序下进行审评的，该程序为可能在治疗方面带来重大进展或在无合适疗法时提供治疗方案的药物提供加速的六个月审评。维莫非尼(Vemurafenib)及其伴随诊断BRAFV600E检测均在原定目标日期（药物为2011年10月28日，伴随诊断为2011年11月12日）之前获得批准。

维莫非尼(Vemurafenib)的安全性和有效性

维莫非尼(Vemurafenib)的安全性和有效性在一项国际试验中得到证实，该试验纳入了675名既往未接受过治疗的携带BRAFV600E突变的晚期黑色素瘤患者。患者被分配接受维莫非尼(Vemurafenib)或另一种抗癌疗法达卡巴嗪。该试验旨在测量总生存期（从治疗开始到患者死亡之间的时间长度）。

接受维莫非尼(Vemurafenib)治疗的患者的中位生存期（患者治疗后存活的时长）尚未达到（仍有77%存活），而接受达卡巴嗪治疗的患者的中位生存期为8个月（仍有64%存活）。

FDA器械与放射卫生中心体外诊断设备评价与安全办公室主任AlbertoGutierrez博士表示：“今天对维莫非尼(Vemurafenib)和cobas检测的批准是一个很好的例子，展示了如何开发和使用伴随诊断检测，以确保患者以安全的方式接受高效、更个性化的治疗。”

FDA对cobas4800BRAFV600突变检测的批准是基于同时评估维莫非尼(Vemurafenib)安全性和有效性的临床研究数据。研究中收集了患者黑色素瘤组织样本以检测突变。

维莫非尼(Vemurafenib)的副作用

在接受维莫非尼(Vemurafenib)治疗的患者中报告的最常见副作用包括：关节痛、皮疹、脱发、疲劳、恶心以及皮肤对日晒的敏感性增加。约26%的患者出现了一种称为皮肤鳞状细胞癌的皮肤相关癌症，该情况通过手术处理。接受维莫非尼(Vemurafenib)治疗的患者应避免日晒。

维莫非尼(Vemurafenib)获批时附带一份用药指南，以告知医疗专业人员及患者维莫非尼(Vemurafenib)的潜在风险。

黑色素瘤是皮肤疾病导致死亡的主要原因。美国国家癌症研究所估计，2010年美国新诊断出68,130例黑色素瘤病例；约8,700人死于该疾病。