
阿福他酶α是一种组织非特异性碱性磷酸酶替代疗法,截至2026年5月,该药物尚未在中国大陆正式获批上市。
截至2026年5月,国家药品监督管理局尚未批准阿福他酶α在中国大陆上市,正规医院药房无法直接购买。可能的获取方式可参考以下几种:
1、医疗服务机构:患者可咨询国内的医疗服务机构,了解是否能够帮助从海外购买阿福他酶α,购药后通过直邮的方式获取药物。
2、参与临床试验:注意关注国内罕见病临床试验登记平台,若有相关试验,符合条件入组后可免费用药。
如果需要了解阿福他酶α再国内的最新审批进展,可以关注国家药品监督管理局官网。
低磷酸酯酶症(HPP)患者原本易发生异位钙化,使用阿福他酶α后需要定期进行眼科及肾脏超声检查。
包括致命性过敏反应(如过敏性休克),可在治疗初期或长期使用后发生。应有肾上腺素等抢救措施准备,必要时永久停药。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
大多数患者会产生抗药抗体,部分为中和抗体,可能影响疗效。如果治疗效果下降,建议检测抗体水平。
长期注射阿福他酶α可引起局部脂肪萎缩或肥厚,应规范注射技巧并轮换部位。
储存于原包装盒内,置于2°C–8°C(36°F–46°F)冰箱中,避光保存。
切勿冷冻,若药液曾冻结,不可使用。
不要摇晃药瓶。
从冰箱取出后,在室温下放置15-30分钟,使药液自然回温。不可用微波炉、热水等方式加热。
从冷藏取出后,需在3小时内完成注射。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process