普纳替尼的治疗效果好不好？

普纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与格列卫相似，普纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。在2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。

1、生存数据：在平均56.8个月中，267例患者，有60％达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％可以达到分子学缓解，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。

2、安全性方面：与普纳替尼相关发生率大于20%的不良事件包括：周围神经病突变、高血压、皮疹、疲劳、头痛、动脉缺血、皮肤干燥、便秘、关节痛、恶心、发热、肌痛、四肢疼痛、背痛、腹泻腹痛。

用于一线治疗时，普纳替尼预计会消除用标准治疗观察到的最终治疗失败的10％。普纳替经过临床试验PACE试验中评估普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。

试验共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗,研究人员发现，缓解与长期结果相关,估计5年无进展生存期53％，总生存期73％，PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。