普纳替尼的效果怎么样？

普纳替尼（Ponatinib）靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，普纳替尼不断的促进癌细胞发展，药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性、加速和母细胞相患者的白血病患者。

美国药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心发表，Iclusig 普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药品的不反应CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者，Iclusig 普纳替尼是今年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准普纳替尼为安全和有效药品。

慢性期患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。普纳替尼是种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，普纳替尼已成为重要的临床选择。

普纳替尼的不良事件高发率及美国、欧盟、日本对临床使用的安全警示，同时基于中国人种的特异性，后期普纳替尼如若进入中国市场，应用于中国患者进行充分的人群临床评价研究，评估中国患者使用普纳替尼的受益风险关系，确保中国患者的用普纳替尼药品的安全性。