普纳替尼疗效怎么样呢？

阿瑞雅德公司开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）普纳替尼已经通过了FDA批准，可用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。  

普纳替尼治疗白血病的疗效： 临床试验表明，研究共纳入51名患者，中位随访20.9个月(14.9-25.2)。43名患者初始剂量为45mg/天;8名患者的初始剂量为30mg/天。43/46(94%)名可评估患者在6个月时达到完全细胞遗传学缓解。

普纳替尼治疗慢粒的疗效： 临床实验：中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d，但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d。

共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在12个月时，26/27(96%)名患者达到CCyR;在18个月时，20/21(95%)名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月，有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月，和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。