普纳替尼治疗白血病患者的效果怎样？

普纳替尼(ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。Iclusig正在被批准比处方药用户收费的目标日期2013年3月27日提前超过三个月审评，这个日期监督管理局计划完成药物申请。在监督管理局的优先审评程序下FDA审评Iclusig药物申请，这个程序为当没有满意另外治疗存在，或比上市产品提供显著改善的产品可能提供安全和有效治疗提供提前6个月审评。

2012年9月FDA批准Bosulif (bosutinib)和2012年10月批准Synribo (omacetaxine mepesuccinate)治疗各种相的CML。2012年8月批准Marqibo(硫酸长春新碱[vincristine sulfate]脂质体注射液)治疗Philadelphia 染色体阴性ALL。Iclusig在监管局加速批准程序下，该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价Iclusig的安全性和有效性。

所有参加者用Iclusig治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定普纳替尼的有效性。