Jakavi治疗骨髓纤维化疗效好吗？

FDA分别于2011年11月和2014年12月批准Jakavi骨纤维化和真性红细胞增多症（PV）适应症，该药也是FDA批准的首个骨纤维化和首个“真红”治疗药物，那么，Jakavi治疗骨髓纤维化的治疗效果好吗？

根据一项随机、开放标签III期研究（口服JAK抑制剂疗法控制骨髓纤维化研究），涉及欧洲56个研究地点的219例原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF），其中三分之二（146例）接受每日2次Jakavi治疗；三分之一（73例）接受最佳疗法，由研究者选定最佳疗法并确定给药剂量及时间表。在研究的第48周，完成初步分析后，根据研究协议定义的疾病进展，最佳疗法组有61.6%的患者转向Jakavi治疗。随机分配至最佳疗法的所有患者均已转向治疗或停止治疗。在研究的第5年开展的一项分析，评估了Jakavi在MF患者中的疗效和安全性。

数据显示，MF患者接受Jakavi长达5年治疗（包括从研究的48周由最佳治疗转向Jakavi治疗的MF患者）表现出一个整体生存优势（意向治疗分析：死亡风险降低33%，）。

该研究中，接受Jakavi治疗的患者中有超过一半（53.4%）也经历了脾脏体积的显著缩小（≥35%），并且这一受益能够长期持续（中位持续时间3.2年）。

纤维化程度（MF病情控制中一个关键指标）在近一半的长期接受Jakavi治疗的患者群中得到改善（15.8%）或维持（32.2%）。

近四分之一的患者（Jakavi治疗组有26.7%，从最佳疗法转向Jakavi治疗的患者组有24.4%）保持Jakavi治疗达5年。

由此看出，Jakavi治疗骨髓纤维化的治疗效果得到了有效的验证！