Ponatinib治疗白血病的疗效如何？

Ponatinib是一种三代TKI。在大型PACE试验中，Ponatinib治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效，慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。

那么Ponatinib治疗白血病疗效怎么样呢？

Ponatinib的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR，46%的患者达到了CCyR，39%的患者达到了MMR。亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR，66%的患者达到了CCyR，58%的患者达到了MMR。ICLUSIG是目前全球唯一的针对T315I突变型的TKI。Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR，34%的患者达到了CHR。

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相,通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定Iclusig的有效性。结果显示:有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月;和有Ph+ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。

在一项二期临床研究中，接受Ponatinib治疗的慢性期CML患者，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性（Ph+）ALL患者中，主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。从以上研究数据可以看出，Ponatinib对于TKI耐药的难治及复发性的患者，有着良好的疗效，特别是对具有T315I突变的患者，更是一种重要的治疗选择方案，Ponatinib通过阻断促进癌细胞发展的某些蛋白，可克服其它EKI的耐药及T315I突变情况。