Ponatinib治疗白血病的疗效怎么样呢？

Ponatinib是一种新型激酶抑制剂，结构特征与格列卫相似，2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。依据最近发布的至关重要PACE试验的结论，Ponatinib可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。

Ponatinib治疗白血病的疗效怎么样呢？ 

一项研究的目的是比较CML患者和接受Ponatinib治疗与异基因干细胞移植治疗的Ph + ALL患者的总生存期。在PonatinibPh + ALL和CML评估（PACE）试验中接受单药Ponatinib治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后，回顾性，间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL。 Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间，年龄，性别和地理区域；报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。 

调整潜在的混杂因素后，接受Ponatinib的慢性期CML（CP-CML）患者的24个月和48个月OS率明显高于接受allo-SCT的患者（24个月：84％vs 60.5％）分别为：P = .004; 48个月：分别为72.7％和55.8％; P = .013），风险比（HR）为0.37。在患有加速期CML的患者中，OS组之间的OS率没有显着差异。在患有急性CML和患有Ph + ALL的患者中，与allo-SCT相比，Ponatinib与较短的OS相关。虽然allo-SCT仍然是T315I阳性晚期CML和Ph + ALL患者的重要治疗选择，但Ponatinib也是T315I阳性CP-CML患者的有价值的替代方案，患者可以在体检后考虑选择Ponatinib作为自己的治疗药物。