




恩瑞格用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载;对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载,那么,恩瑞格对铁质积聚有多大的疗效呢?
恩瑞格治疗铁质积聚的治疗效果:
目的:比较恩瑞格及去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。
回顾分析2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受恩瑞格或去铁胺治疗的病例资料。
恩瑞格组58例患儿选择恩瑞格 20~35 mg/(kg·d)治疗,去铁胺组27例患儿选择去铁胺 25~45 mg/(kg·d)治疗,每周5 d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平,肝肾功能,血常规。
结果:两组患儿中位年龄,平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。
随访6个月,恩瑞格组和去铁胺组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL和170(-260,599)ng/mL(P>0.05)。
恩瑞格组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,恩瑞格组与去铁胺组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。
结论:恩瑞格较去铁胺治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量.恩瑞格可稳定SF,宜长期用药。
关于恩瑞格的一般用几个疗程这个问题是没有统一答案的,因为每个病人的病情和身体情况都不一样,有一些病人身体体质比较好以及病情较轻,恩瑞格的在该病人的体内就比较容易起作用,好得也比较快,一般一两个疗程就可以了,而身体体质差或者病情较重的病人就要使用较长一段时间才能有效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。