吉妥单抗对白血病患者能有多大效果？

美国食品药品监督管理局（FDA）将在新确诊为CD33阳性急性髓细胞白血病（AML）的患者中，吉妥单抗的适应症范围扩大至1个月及以上的小儿患者，那吉妥单抗对白血病患者能有多大效果？

吉妥单抗治疗白血病的治疗效果：

试验AAML0531的数据支持了药物对小儿人群的有效性和安全性，这是一项针对1,063例新确诊为AML的0至29岁患者的多中心、随机试验。

患者被随机分为5疗程单独化疗或联合在诱导1的第6天一次，强化2的第7天一次吉妥单抗（3 mg / m 2）治疗。

rs12459419基因型为415例（51％）为CC，316例（39％）为CT，85例（10％）为TT，次要等位基因频率为30％。T等位基因被显著含量较高的D2-CD33转录物相关（P < 1.0E -6）中，用较低的诊断白血病细胞表面CD33强度（P < 1.0E -6）。具有CC基因型的患者GO组的复发风险明显低于No-GO组（26％vs 49％；P <.001）。但是，对于CT或TT基因型的患者，接触GO不会影响复发风险（39％对 40％；P= .85）。GO组中CC基因型患者的无病生存率高于No-GO组（分别为65％vs 46％；P = .004），但在GO患者中未见GO添加的益处CT或TT基因型。

主要功效结局指标是从进入试验之日起，直至因任何原因导致的诱导失败、复发或死亡时所评估的无事件生存期（EFS）。EFS危险比为0.84（95％CI：0.71-0.99）。

吉妥单抗 +化疗组在5年内复发或死亡的患者的估计百分比为48％（95％CI：43％-52％），而40％（95％CI：36％‑45）％）仅在单独化疗组中发生。