白血病患者治疗用药-普纳替尼

普纳替尼（帕纳替尼，Ponatinib）是美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产的白血病药物，于2012年就已经被FDA批准上市，但目前普纳替尼还未在中国大陆上市。

普纳替尼适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者。普纳替尼是一种强效、口服、多靶向酪氨酸激酶抑制剂，在抑制ABL方面的效力是伊马替尼的520倍。

对于患者们来说普纳替尼治疗白血病的效果是大家最关注的，医伴旅搜集整理了一些试验数据，我们一起来了解一下。

普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，这种突变会使目前批准的TKIs治疗白血病的过程中出现耐药。普纳替尼（帕纳替尼，Ponatinib）是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。

在一项临床试验中，共收入449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。普纳替尼（帕纳替尼，Ponatinib）对有T315I突变的患者效果更加显著。

普纳替尼是白血病患者治疗的新药，它的上市为全球白血病患者带来了新的希望。