Ponaxen的适应症

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种激酶抑制剂。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。 

Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）是一种新型激酶抑制剂，结构特征与格列卫相似，2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。依据最近发布的至关重要PACE试验的结论，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。当用于一线治疗时，Ponaxen（普纳替尼,帕纳替尼）可能会消除目前用标准治疗观察到的最终治疗失败的患者的10％。