




Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)。其经过一期和二期临床试验,Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售,用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)及费城染色体阳性(Ph+)的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他非造血组织和器官,同时抑制正常造血功能。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第五位。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是一种新型激酶抑制剂,结构特征与伊马替尼十分相似。依据最近发布的PACE试验的结论,Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)可以让接受过多次预先治疗的慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)患者维持深度、持久的缓解。体外检测发现,Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现,当Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)达到药理学有效浓度水平时,可抑制所有BCR-ABL突变(是CML的使动和核心因素)的亚克隆生长。
对于国内患者来说略显遗憾,因为Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)并未在国内上市,所以国内是买不到的,只能选择海外的版本。患者可以亲自出国购买,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取性价比极高的Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)版本。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469