




Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是由ARIAD制药公司开发的一种口服药物,用于治疗慢性髓细胞白血病(cml)和费城染色体阳性(ph+)急性淋巴细胞白血病(all)。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是一种多靶向的酪氨酸激酶抑制剂,一些具有T315I突变的CML对伊马替尼等现有疗法具有抵抗力。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)被设计成能够有效地对抗这些类型的肿瘤。
Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是2012年上市的药物,作为美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)研发的慢粒白血病新药,有显著的治疗效果。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂,对一二代TKI耐药的CML患者都有效。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)在监管局加速批准程序下,该程序提供患者较早得到有前途新药而公司进行另外研究确证药物的获益和安全使用。治疗被赋予孤儿药物指定因为意向治疗一种罕见病或情况。在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)的安全性和有效性。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低,重大细胞遗传学反应(MCyR)证实Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)的有效性。
国内并没有上市Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼),美国原研药的规格为45mg*30片/盒,最新数据显示零售价为$16761.86美元,折合人民币约十二万$;仿制药方面,印度版Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)规格有15mg*30片/盒、45mg*30片/盒两种,售价分别为8000$和13400$;同样的,孟加拉版Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)也是这两种规格,售价分别为3000$和8000$。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469