




2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL),两种罕见血和骨髓疾病的成年患者。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)作用机制在于阻断促进癌细胞发展的某些蛋白。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)每天服用1次,治疗有CML和Ph+ ALL的慢性,加速,和母细胞相患者,其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不能耐受。Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)靶向CML细胞有一种特殊突变,被称为T315I,它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。
Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)目前已在美国、欧洲、中国香港等国家和地区批准上市,中国大陆没有上市,医保后价格并不存在。在美国,Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)原研药的规格只有45mg*30片/盒这一种,售价约合人民币12万$,恐怕只有极少数的患者吃得起。仿制药方面,孟加拉和印度分别仿制了Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼),规格有15mg*30片/盒和45mg*30片/盒两种,孟加拉版Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)的售价为3000$/8000$,印度版Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)的售价为8000$/13400$。仿制版Ponaxen(普纳替尼,帕纳替尼)的性价比可以说是极高的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469