




伊马替尼(veenat)的出现很大程度上改变了慢性粒细胞白血病(CML)的自然病程,随着第 2 代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现,药物的安全性及有效性逐渐得到关注。有关伊马替尼(veenat)的安全性及有效性信息多来自 IRIS 试验,在其之后,仅有极少数随机试验进行了持续性观察,以提供伊马替尼(veenat)治疗的长期安全性及有效性信息。
CML四期随机临床试验对伊马替尼(veenat)治疗过程中的副作用及分子学反应进行了定期记录。研究起始于2002年,在研究进行了近12年后,德国海德堡大学的 Kalmanti 教授报道了相关研究结果。研究共纳入1503例接受伊马替尼(veenat)治疗的患者,其中 1379 例为伊马替尼(veenat)单药治疗,主要通过分子学反应及药物不良反应(ADR)来评估伊马替尼(veenat)治疗的有效性及安全性。研究同样对高剂量与标准剂量伊马替尼(veenat)、伊马替尼(veenat)联合干扰素与伊马替尼(veenat)单药治疗的疗效及 ADR 进行了比较。中位随访 7.1 年,仍有 951 例(64%)的患者继续接受伊马替尼(veenat)治疗。10 年无进展生存率及总生存率分别为 82% 及 84%。
达到 MR5、MR4.5、MR4、MMR(主要分子学缓解)及 MR(分子学缓解)的患者百分率分别为 59%、72%、81%、89% 及 92%。除 MR5 外,采用伊马替尼(veenat)800mg qd 口服均能加快达到反应的时间。8年ADR 的发生率为76%,3-4 级不良反应为22%,非血液学及血液学不良反应分别为 73% 及 28%。在伊马替尼(veenat)口服同时加用干扰素治疗时,更易出现 ADR。多数患者较早出现 ADR,随着治疗进行发生率逐渐减低,未发现新的晚期毒副作用。不管是伊马替尼(veenat)400mg qd 及 800mg qd 口服,单药抑或联合干扰素治疗,副作用均较为常见,但均为轻度且是可以控制的。较高的深层次分子学缓解率提示多数患者均符合伊马替尼(veenat)停药试验要求。因此 10 多年后,对于多数 CML 患者,伊马替尼(veenat)仍是一种较好的起始治疗选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021588