




维奈托克(Venclexta)是由艾伯维公司研发,在1年内连续获得3次突破疗法认定。该药用于治疗带有17p基因缺失突变,并且曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者,那么,维奈托克(Venclexta)治疗白血病的治疗效果如何呢?
临床试验研究显示,维奈托克(Venclexta)应用于106名17p缺失的白血病患者总缓解率(ORR)为80.2%,7.5%的患者实现伴有或不伴有骨髓完全恢复的完全缓解(CR/CRi)。一年无进展生存率和总生存率分别为72%和86.7%,而且副作用比较轻。因此维奈托克(Venclexta)获得FDA批准上市作为一种B细胞淋巴瘤-蛋白(Bcl-2)抑制剂,用于治疗带有17p基因缺失突变并且曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴瘤患者,维奈托克(Venclexta)取代促凋亡蛋白,这些促凋亡蛋白触发一系列事件导致细胞凋亡,治疗效果得到了有效的验证!
另外,一项研究共纳入了57例老年老年急性髓系白血病AML患者,中位年龄为75岁,均不适合强化化疗。
结果显示,获得完全缓解(CR)或骨髓不完全恢复的完全缓解(CRI)的患者比例为61%,9例患者随后接受了异基因造血干细胞移植并保持缓解。这一结果表明,维奈托克(Venclexta)联合地西他滨或阿扎胞苷可能为有效治疗提供了桥梁;白血病的存活率很低,尤其是不能接受或不能耐受强化化疗的老年患者。虽然,低甲基化药物如阿扎胞苷和地西他滨在老年患者显示出实质性的疗效,但并不能达到治愈的效果。不足30%的患者能产生临床响应,中位生存期不足1年,这两种药物都无效。由此可见维奈托克(Venclexta)的治疗效果还是不错的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年6月15日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208573