白血病患者用维奈托克治疗的效果

众所周知白血病是一类比较可怕的造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。维奈托克（Venclexta）是一种治疗白血病的靶向药物。

对维奈托克（Venclexta）单一治疗的反应已经被报道在患有idh1或idh2突变的患者中。根据当前的研究，维奈托克已经产生效果了，维奈托克（Venclexta）加ldac导致cr/cri率为72%和平均os为19.4个月的患者中idh1/2-mutantaml。因此，维奈托克（Venclexta）+ldac也可能是一种有用的治疗策略，用于治疗无资格接受强化化疗的幼稚idh1/2突变aml患者;进一步将idh1/2抑制剂整合到这种治疗方案中，用于治疗持续性idh阳性疾病患者，可能是未来临床试验的目标。

在tp53基因突变或细胞遗传学风险较低的患者中，ldac和维奈托克的cr/cri比率分别为30%(10个中的3个)和42%(26个中的11个)，这表明这些历史上确定的预后不良的特征对这种结合仍然相关。维奈托克+ldac与cr/cri快速达成有关，第一反应时间的中位数为1.4个月，而ldac4和3.5至4.1个月用hma治疗。然而，在爆破清除和血液学恢复之前，临床警惕和有力的支持性护理措施是必要的。

然而，单独的药代动力学研究报告显示，可以在适当剂量减少的情况下，同时使用中等或强度的cyp3a抑制剂(例如抗真菌唑伏立康唑或泊沙康唑)，给予aml患者使用维奈托克预防性治疗。因此，50%的登记和治疗的患者同时使用cyp3a抑制剂;没有增加与潜在的cyp3a抑制剂相互作用有关的不良事件被观察到。低强度治疗的临床试验历来排除了以前接受过hmas治疗的患者，这类患者的预后尤其差。

在当前的研究中，将近三分之一(29%)的患者曾经接触过hma。有hma暴露史的患者cr/cri比率为33%，与强化化疗和cpx-351相当。在没有接受hma治疗的患者中，维奈托克+ldac的cr/cri比率为62%，这与最近发表的一项研究报道的cr/cri比率为67%相似，该研究结合维奈托克和hmas治疗aml.21患者，两项维奈托克研究，结合ldac或hmas，都支持维奈托克作为标准治疗的一个组成部分，特别是对于患有aml的老年人。维奈托克有效果了。

目前正在进行的国际随机化研究包括维奈托克（Venclexta）或安慰剂联合ldac或azacitdine。总的来说，维奈托克和ldac的联合治疗是可以忍受的，并且对于以前未经治疗的急性髓系白血病患者来说，他们不适合进行强化化疗。高缓解率、低早期死亡率、快速诱导缓解以及持续缓解时间，使得联合使用维奈托克（Venclexta）对老年人来说是一种新型的治疗选择。

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