FDA批准美泊利单抗（mepolizumab）用于治疗高嗜酸细胞综合征

美国食品和药物管理局（FDA）已经扩大了美泊利单抗（mepolizumab，Nucala，葛兰素史克公司）的适应症，增加了高嗜酸细胞综合征（HES）。

概述

美泊利单抗适用于成人和12岁及以上儿童，患有HES 6个月或更长时间，无可识别的非血液学次要因素。

FDA药物评估和研究中心非恶性血液科主任Ann Farrell博士在新闻发布会上说：“这项批准标志着十多年来首次有了一种新的FDA批准的治疗高嗜酸细胞综合征的方法。”

Farrell博士说：“FDA致力于帮助开发安全有效的治疗方案，来治疗这类罕见和使人衰弱的血液疾病和其他罕见疾病。”

背景介绍

美泊利单抗是一种抗白细胞介素-5的生物制剂，在美国已经被批准用于治疗儿童（最小6岁）严重嗜酸细胞性哮喘和成人好酸球性多発血管炎性肉芽肿症。

HES是一组异质性的罕见疾病，其特征是持续性嗜酸性粒细胞增多，损害多个器官。症状包括皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、深静脉血栓形成和贫血。

试验设计

在一项为期32周、随机、双盲、安慰剂对照试验中，对108名12岁及以上患者进行了美泊利单抗治疗HES的有效性和安全性评估。

所有受试者都有不受控制的HES，定义为在过去12个月内至少出现两次HES发作（症状或嗜酸性粒细胞阈值恶化需要升级治疗），且筛查时血嗜酸性粒细胞计数为1000个细胞/µL或更高。

美泊利单抗或安慰剂每4周皮下注射一次。

试验结果和安全性

在为期32周的试验中，在标准治疗中，加入美泊利单抗，比起加入安慰剂，使HES发作减少了50%（28%对56%；P=.002）。平均而言，接受美泊利单抗治疗的患者首次出现HES发作的时间也更长。

HES患者服用美泊利单抗最常见的副作用包括上呼吸道感染和四肢疼痛。对美泊利单抗或其成分有过敏史的患者不能服用该药物。

带状疱疹感染发生在接受美泊利单抗的患者中。如果医学上合适，卫生保健提供者应该考虑疫苗接种。

结论

葛兰素史克首席科学官兼研发总裁Hal Barron博士在公司新闻发布会上说：“HES是一种复杂的、危及生命的疾病，影响了美国近5000名患者。FDA的这项批准首次给了这些患者一个生物疗法，并表明我们致力于最大限度地发挥Nucala对嗜酸性粒细胞驱动疾病的影响。”

美国嗜酸性粒细胞疾病合作组织（APFED）执行董事Mary Jo Strobel也在发布会上评论说：“HES可能需要很多年才能确诊，大多数患者都会经历一段漫长且令人沮丧的旅程，即使在确诊后仍会继续，因为治疗路线图往往不明确且有限。APFED欢迎FDA批准Nucala用于治疗HES，这给我们的群体带来了希望。”

FDA之前授予了美泊利单抗治疗HES的快速审核资格、优先审评资格，以及孤儿药认定。

参考文献： https://www.medscape.com/viewarticle/938221