芦可替尼对骨髓纤维化的效果

芦可替尼（Ruxolitinib）是一种强效JAK1/JAK2抑制剂，该药最早于2011年获得FDA批准用于骨髓纤维化的治疗。结合既往临床实验结果来看，该药的总体治疗效果还是比较不错的。

I／Ⅱ期美国的共纳入153例骨髓纤维化患者研究证明，15，25 mg，bid，52％的患者有疗效；另外，这种疗法的3级或4级骨髓抑制发生率低于10％；患者的全身症状(包括体重减轻、乏力、盗汗、皮肤瘙痒等)有迅速改善。153例患者接受ruxolitinib持续时间中位数超过14.7个月；75％的患者使用时间大于24月。

研究证明，Ruxolitinib可使MF患者身体负担得到改善，6 min走路实验显示：27例患者经过1，3，6月治疗后，中位距离分别为34，57，71 m。经1年治疗，15，25 mg，bid，组体重增加的中位数分别为9.4，7.1 kg。

在Ⅲ期COMFORT—I实验中，研究共纳入患者309例，按1：1随机分为治疗组(口服芦可替尼，15～20 mg，bid)或安慰剂组。 结果显示，主要终点指标：在治疗24周后，治疗组和安慰剂组分别有41.9％和0.7％患者达到脾脏体积相对于基线值至少减少35％，2组比较差异显著(P<0.0001)。治疗组45.9％和安慰剂组5.3％的患者每日症状总评分(Trs)至少减少50％，有显著差异(P<0.0001)。

由此可见，芦可替尼对骨髓纤维化的效果还是比较明显的。

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