普纳替尼的治疗效果

美国食品药品监督管理局（FDA）批准普纳替尼治疗有慢性粒性白血病（CML）和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病（Ph+ALL），两种罕见血和骨髓疾病的成年人。

普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。普纳替尼的批准是重要的因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I突变很少治疗选择的患者。普纳替尼是2012年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，那普纳替尼的治疗效果如何呢？

在449例有各种CML和Ph+ALL相患者一项单组临床试验评价普纳替尼的安全性和有效性。

通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低，重大细胞遗传学反应（MCyR）证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。

在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相，通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据（重大血液学反应或MaHR）患者数确定普纳替尼的有效性。结果显示：有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月；有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月；和有Ph+ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。

临床试验期间，普纳替尼最常报道副作用包括高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，发热，关节痛，和恶心。

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