鲁可替尼可以根治骨髓纤维化吗？

鲁可替尼（商品名为Jakavi，也叫鲁索替尼）是全球首个获批用于治疗骨髓纤维化的药物。2017年3月10日，中国CFDA批准鲁可替尼在国内上市，用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

原发性骨髓纤维化（PMF）是一种复杂的疾病综合征，是ph阴性骨髓增殖性肿瘤中预后最差的疾病，鲁可替尼的上市为骨髓纤维化的治疗带来了新的选择。

在一项来自安德森癌症中心（MDACC）和 Mayo Clinic-Rochester 纳入 153 例骨髓纤维化（MF）患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验中，鲁可替尼（鲁索替尼）的疗效得到肯定，支持了其在临床上的应用。鲁可替尼的治疗时间为3个月，结果显示患者的客观指标得到改善，有44%的患者脾脏体积减少≥50%。Mayo Clinic-Rochester 分析表明，脾脏体积改善的比例为29%，贫血为21%，临床症状长期改善的比例为63% 。由MADCC发布的长期数据表明，97例脾肿大的患者在持续166周治疗后，脾脏体积减小超过50%的患者有61例。与鲁可替尼治疗相关的症状改善超过2年者约60%。

鲁可替尼（鲁索替尼）能够很好的控制疾病进展，有效减少脾脏体积，但是难以根治骨髓纤维化，而且作为靶向药，鲁可替尼在长时间服用后还有可能出现耐药现象，患者需要在耐药后根据实际情况调整用药方案。

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