




骨髓纤维化治疗用药鲁可替尼的治疗效果:在一项双盲试验中,研究人员将中危-2或高危骨髓纤维化患者随机分为两组,一组接受口服鲁可替尼(鲁索替尼)治疗,每日2次(155例患者),另一组接受安慰剂,每日2次(154例患者)。主要终点是在第24周脾体积(通过磁共振成像的方法评估)减少≥35%的患者比例。次要终点包括(临床)反应的持久性、症状负荷的变化(通过总症状评分来评估)和总生存期。
研究将219例中危-2或高危原发性骨髓纤维化患者、真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者随机分为两组,一组接受口服鲁索替尼治疗,另一组接受最佳可用疗法。研究的主要终点和关键次要终点分别是在第48周和24周脾体积(用磁共振成像或计算机体层摄影检查评估)减少≥35%的患者百分率。
鲁可替尼(鲁索替尼)在临床使用的效果是很理想的,临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。
美国FDA于2011年正式批准鲁索利替尼(ruxolitinib)为首个用于治疗骨髓纤维化(MF)的药物,并授予其罕见病药物资格。适用于治疗中度或高危MF,包括原发性MF、真性红细胞增多症后MF和原发性血小板增多症后MF。目前鲁可替尼(鲁索替尼)已在全球50多个国家获批上市,更多鲁可替尼的药品信息可以联系医伴旅客服了解。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192