




2012 年,全新作用机制的口服小分子靶向药物托法替布(尚杰®)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。托法替布通过抑制细胞内JAK信号通路,直接或间接抑制多种细胞因子(包括 IL-2,IL-7,IL-6、IL-9,IL-15,IL-21,TNF-α,IL-17 等)的产生及促炎作用的发挥,有效治疗RA。2017 年 3 月,国家食品药品监督管理局(CFDA)正式批准托法替布在中国上市。
托法替布通过抑制细胞内JAK信号通路传导,抑制免疫细胞活化及促炎症细胞因子的释放,直接或间接抑制了包括 IL-6、TNF-a等多个促炎症细胞因子的产生及效应,阻断炎症的级联放大反应,使RA患者体内促炎症细胞因子水平呈指数级下降,从而达到治疗类风湿性关节炎的目的。
托法替布是一种小分子靶向药物,主要通过抑制胞内JAK依赖的细胞因子信号通路来发挥RA治疗作用。与生物制剂类DMARDs靶向拮抗单一细胞因子不同,托法替布靶向抑制炎症因子信号传导通路中的关键成分JAK激酶,进而控制炎症反应水平并调节机体免疫系统回归稳态。
托法替布国内售价为2000$左右/盒,用2周,一个月大约需要4000$,价格比较昂贵,相比较而言,孟加拉碧康制药生产的托法替尼是全球的首个仿制药,5mg*30片,售价550左右;规格11mg*30片,售价1000左右。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月21日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213082