




瑞士诺华公司是全球制药和消费者保健行业居领先位置的跨国公司。诺华公司致力于研究、开发和推广创新产品,帮助人类治愈疾病、减轻病痛和提高生活质量。诺华公司总部设在瑞士巴塞尔,业务遍及全球140多个国家和地区,员工约10.1万人。2018年7月19日,《财富》世界500强排行榜发布,瑞士诺华公司位列203位。瑞士诺华生产的鲁可替尼可以治疗骨髓纤维化,97.3%的患者可实现脾脏大小的回缩,且大约一半的患者脾脏缩小容积达35%以上。
3年的临床研究表明,这类JAK2抑制剂不但可以显著改善患者的生活质量,而且与最佳治疗相比,应用鲁可替尼可降低约56%的死亡风险。另外,使用鲁可替尼治疗,贫血的发生常见于前8~12周,但在治疗过程中新发3/4级贫血患者症状负荷减低和脾脏缩小程度与那些未发生鲁可替尼治疗相关贫血患者没有差别,鲁可替尼治疗相关3/4级贫血的处理是红细胞输注,国外有加用达那唑或EPO的报道。
临床研究中,接受鲁可替尼治疗的患者中有超过一半(53.4%)也经历了脾脏体积的显著缩小(≥35%),并且这一受益能够长期持续(中位持续时间3.2年)。纤维化程度(MF病情控制中一个关键指标)在近一半的长期接受鲁可替尼治疗的患者群中得到改善(15.8%)或维持(32.2%)。近四分之一的患者(鲁可替尼治疗组有26.7%,从最佳疗法转向鲁可替尼治疗的患者组有24.4%)保持鲁可替尼治疗达5年。由此看出,鲁可替尼治疗骨髓纤维化的治疗效果得到了有效的验证!
数据显示,MF患者接受鲁可替尼长达5年治疗(包括从研究的48周由最佳治疗转向芦可替尼治疗的MF患者)表现出一个整体生存优势(意向治疗分析:死亡风险降低33%)。
鲁可替尼最常见的副作用有:挫伤(23%)、头晕(18%)、头痛(15%)、尿路感染(9%)、体重增加(7%)、肠胃气胀(5%)、带状疱疹(2%)。
鲁可替尼最常见的3级副作用有:挫伤(<1%)、头晕(<1%)、体重增加(<1%)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192