达沙替尼片是什么药？治疗什么病？

达沙替尼片是什么药？治疗什么病？达沙替尼片是一种强效的、次纳摩尔的BCR-ABL激酶抑制剂，是用于治疗对甲磺酸伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性(Ph+)慢性髓细胞白血病(CML)慢性期、加速期和急变期(急粒变和急淋变)成年患者等疾病的药物。

临床试验分析了达沙替尼在白血病治疗过程中的疗效。试验共纳入16例新诊断的白血病患者，加速期3例，急变期13例，其中急淋变4例，急粒变5例，急单变4例。患者均口服达沙替尼治疗。 临床结果显示，16例CML进展期患者中有9例(56.25%)获得完全血液学反应(CHR)，其中达到缓解的中位时间为3个月，其中3例加速期患者有2例获得CHR，13例急变期患者有7例获得CHR，4例急淋变患者均获得CHR。 急变期患者的CHR及完全细胞遗传学缓解(CcyR)率较加速期无统计学差异，急变期患者疾病进展的发生率较加速期患者明显增加，但差异无统计学意义。 达沙替尼治疗白血病患者安全有效。

虽然达沙替尼的临床实验治疗效果较好，但达沙替尼片可导致严重的血小板减少症、中性粒细胞减少和贫血。骨髓抑制在晚期CML或PH+ALL患者中发生率较慢性期CML患者高。此外，达沙替尼片在体外还可导致血小板功能不良，在接受达沙替尼片治疗的患者中约有1%发生严重中枢神经系统出血，甚至死亡。

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