avalglucosidase alfa BLA基于2项临床试验（3期COMET研究、2期mini-COMET研究）的阳性数据。COMET是一项头对头3期研究，在晚发型庞贝病（LOPD）患者中开展，数据显示，avalglucosidase alfa治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme（alglucosidase alfa，阿葡糖苷酶α）相比，avalglucosidase alfa在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。mini-COMET研究评估了avalglucosidase alfa治疗婴儿型庞贝病（IOPD）的安全性和探索性疗效，该研究结果于今年2月在WORLDSymposium上公布。