庞贝氏病(又称糖原贮积症II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原沉积症II型)是一种遗传性糖原代谢紊乱,由溶酶体酸性葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起,导致糖原在各种组织中溶酶体内积累。
Avalglucosidase alfa-ngpt提供外源GAA。avalglucosidase alfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面上的M6P受体的结合。结合后,它被内在化并转运到溶酶体中,在溶酶体中进行蛋白水解切割,从而导致GAA酶活性增加。然后,Avalglucosidase alfa-ngpt在切割糖原中发挥酶活性。
许多患者会问,服用Avalglucosidase alfa-ngpt会产生耐药现象吗?
由于每个患者的体质以及病情进展不同,所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同,当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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