




恩曲替尼是一种新型、可口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),靶向治疗携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤,是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性CNS疾病具有疗效的TRK抑制剂,并且没有不良的脱靶活性,那恩曲替尼主要治什么病?
恩曲替尼的适应症:用于治疗ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成年患者以及神经营养原肌球蛋白受体激酶(NTRK)基因融合阳性、初始治疗后疾病进展或无标准治疗方案的局部晚期或转移性成人或儿童实体瘤患者。
FDA基于4个早期的系列研究批准了恩曲替尼,综合分析了54个NTRK 融合阳性肿瘤患者(10 个肿瘤类型, > 19 组织学类型)和53个ROS1-活化的基因融合患者的数据。
在恩曲替尼治疗的 NTRK+实体瘤患者中,总有效率(ORR)为57%,有效者分布在10个不同的肿瘤类型,在有效者中,61%的肿瘤退缩9个月或更长。
在这项研究,NTRK+患者包括乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、妇科肿瘤、神经内分泌肿瘤、非小细胞肺癌、涎腺癌、胰腺癌、肉瘤和甲状腺癌。
在ROS1-阳性的局部进展期或转移性NSCLC人群中,恩曲替尼的ORR 为78%,在治疗有效的患者中,55%的患者的退缩时间达到12个月或更长。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年06月05日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218550