儿童白血病能服用米哚妥林进行治疗吗？

米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性骨髓性白血病AML患者的治疗。米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。那么，儿童白血病能服用米哚妥林进行治疗吗？

米哚妥林适用于以下患者治疗：与标准的阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固化疗相结合，适用于新诊断的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人。具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。对于18岁以下的儿童，此药的疗效及安全性尚未完全确定，医生会视乎患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。

一项临床试验证实了米哚妥林治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。

研究发现接受米哚妥林联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受米哚妥林联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

临床数据显示，米哚妥林治疗效果显著，该药品的研制成功对于很多患者来说是一个好消息。

急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。

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