普纳替尼(Ponatinib)是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),体外研究显示,普纳替尼对敏感与耐药CML细胞株均有明显的增殖抑制作用,且无论野生型BCR-ABL还是T315I突变都有效。获批治疗慢性粒细胞白血病(CML)患者。
普纳替尼对慢性粒性白血病的效果:在449例有各种CML和Ph+ ALL相患者一项单组临床试验评价普纳替尼的安全性和有效性。所有参加者用普纳替尼治疗。通过在大多数CML患者发现的表达Philadelphia染色体遗传突变细胞百分率减低,重大细胞遗传学反应(MCyR)证实药物的有效性。所有患者的54%和70%患者有T315I 突变实现MCyR。在分析时尚未达到MCyR的中位时间。
在CML和Ph+ ALL加速和母细胞相,通过经历白细胞计数正常化或无白血病证据(重大血液学反应或MaHR)患者数确定帕纳替尼(普纳替尼)的有效性。结果显示:有CML加速相患者52% 经历MaHR中位时间9.5个月;有母细胞相CML患者31%实现MaHR中位时间4.7个月; 和有Ph+ ALL患者41%实现MaHR中位时间3.2个月。
普纳替尼治疗慢性粒性白血病的疗效显著,目前普纳替尼还没有在国内上市,因此有需要的患者可以联系医伴旅获取正规的海外购药渠道,详细信息可以联系客服咨询。
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