首个美国FDA获批准的CAR T疗法替沙仑赛(tisagenlecleucel)上市！

美国食品与药物管理局（FDA）于2017年8月30日，批准嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法替沙仑赛(tisagenlecleucel)上市，用于治疗难治或至少接受二线方案治疗后复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是全球首个获得批准的CAR T 疗法，也是美国市场的第一个基因治疗产品，具有里程碑式的意义。

免疫疗法仍然是肿瘤药物开发的一个活跃的且富有成效的领域。FDA对嵌合抗原受体（CAR）T细胞产品司利弗明（Tisagenlecleucel）扩大了适应症，包括治疗某些复发或难治性大B细胞淋巴瘤。抗程序性细胞死亡1（PD-1）抗体 Cemiplimab-rwlc 被批准用于治疗晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC），成为第六个PD-1或程序性细胞死亡1配体1（PD-L1）抑制剂。

替沙仑赛(tisagenlecleucel)的获批是基于诺华公司的一项多中心的临床研究。研究中63例儿童和年轻B细胞ALL患者接受CAR T细胞治疗，3个月内总缓解率为83%，其中40例患者获完全缓解。经过6个月随访，75%患者仍然维持有效。12个月随访时仍由64%的患者维持疗效。

随着CAR T技术的不断成熟，未来有望逐步走向血液肿瘤的一线治疗。而CAR T细胞疗法可能会改变血液肿瘤甚至整个肿瘤领域的治疗模式。正如美国FDA局长Scott Gottlieb博士所说，“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜能，也让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点，让我们有望治疗，甚至治愈这些疾病”。

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