【重磅】替沙仑赛可安全有效的用于(R/R ALL)淋巴细胞白血病

美国时间2017年7月12日，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）就诺华CAR-T产品替沙仑赛Tisagenlecleucel（CTL-019）的BLA申请资料进行了讨论和投票表决，最终以10：0一边倒的投票结果，一致建议批准诺华公司的CAR-T新药CTL019的生物制剂许可申请（BLA），FDA发布了第一个嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的历史性批准，授权使用替沙仑赛治疗患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的25岁以下患者，这是难治的或在第二次或以后的复发。这是一个科技和大众民意的选择结果，说明CAR-T细胞治疗技术正在被大部分人接受。

主要功效分析基于单臂，国际ELIANA试验的63例接受单剂量替沙仑赛（tisagenlecleucel）的II期结果。每个替沙仑赛（tisagenlecleucel）输注的目标剂量为≤50kg的患者为2.0至5.0 x 106 kg，> 50 kg的患者为1.0至2.5 x 108。治疗对象的总体缓解率为82.5％（95％CI，70.9-91.0）。40例（63％）完全缓解（CR），12例（19％）完全缓解，不完全血液恢复（CRi）。所有患有CR或CRi的患者均与骨髓中具有阴性的最小残留病状况相关。

调查人员得出结论，替沙仑赛（tisagenlecleucel）与临床有意义的缓解相关。6月份应答者的无复发率为75.4％（95％CI，57.2-86.7）。在4.8个月的中位随访中没有达到中位反应持续时间。

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