骨髓纤维化靶向治疗药：菲达替尼

骨髓纤维化是一种以贫血、脾肿大为主要表现的慢性骨髓增殖性肿瘤，目前对骨髓纤维化的治疗目标主要是缓解疾病的不同症状。菲达替尼是2006年TargeGen公司研发的一种Janus激酶2（Janus kinase 2，JAK2）选择性抑制剂，于2019年8月被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗中危-2或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症或实质性血小板增多症）骨髓纤维化的成年患者。该药由于良好的选择性和较小的副作用，具有广阔的市场前景。

2019年8月，美国FDA基于临床研究JAKARTA和 JAKARTA2的试验结果批准了Fedratinib 的上市请求。JAKARTA是一项Fedratinib组和安慰剂组临床对照试验，该试验共招募了289位患有骨髓纤维化的成年患者，这些患者均未接受过任何JAK小分子抑制剂药物的治疗，试验通过将Fedratinib组治疗效果与安慰剂组比较，进而评估Fedratinib 的疗效以及用药安全性。

结果显示，患者经过六个周期的药物治疗后，脾脏体积均有所改善，和基线相比，有35例（37%）患者缩小了至少35%，安慰剂组有1例(1%)。此外，有36例（40%）患者用药后整体症状评分有所上升，和基线相比，改善了一半以上，安慰剂组有7例(9%) 。

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