氨己烯酸片治疗婴儿痉挛的效果如何？

氨己烯酸是抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的结构类似物，它通过不可逆地结合GABA-转氨酶，提高脑内GABA水平，进而起到抗惊厥的作用。氨己烯酸片在诸多指南及专家共识中均被推荐为结节性硬化(TSC)伴发婴儿痉挛症(IS)的首选药物。还有国外的研究者发现氨己烯酸在非结节性硬化症IS患者的短期治疗中也是有效的，而且该研究还发现IS诊断时的正常发育与氨己烯酸反应有统计学相关性，表明隐源性的IS的治疗效果可能会优于症状性的IS，本药物总体治疗有效率为26~76%。

婴儿痉挛症(IS)是一种年龄依赖性的，通常发生于婴幼儿期的一种难治性癫痫脑病，其临床特点为典型成串的痉挛发作、高峰节律紊乱的脑电图以及智力发育迟缓甚至倒退。它因首先被West先生于1841年首次描述并报道，所以本病通常又被称之为West综合症（WS)，而且这两个称谓在国内外大多数的文献当中都是可以相互代替的,但是在英国发布的一篇专家共识当中明确表示WS只是IS中的一种类型。

一项前瞻性观察性研究，采用氨己烯酸方案治疗180例IS患儿，痉挛发作完全缓解率为56%，平均于治疗第5天显效。因此大剂量的氨己烯酸更为有效且起效迅速。一项针对氨己烯酸和ACTH 对IS疗效的前瞻性随机研究显示，氨己烯酸（150mg/kg·d）和ACTH ( 10IU/d）的痉挛发作终止率为47.8%和74.6%;同时显示氨己烯酸治疗脑畸形或TSC的疗效优于ACTH。

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