儿童罕见病新药！FDA授予Alrizomadlin罕见儿科疾病（RPD）称号，用于神经母细胞瘤
医学编辑胡其雁
2022-03-29 16:10
已帮助: 348人
导语：2022年3月25日，FDA授予靶向抑制剂alrizomadlin (APG-115)罕见儿科疾病(RPD)称号，用于治疗神经母细胞瘤。
神经母细胞瘤是一种外周交感神经系统的胚胎肿瘤，是第三大最常见的儿科癌症，也是婴儿中最常见的癌症。这种癌症大多在平均1至2岁的婴儿期被诊断出来。据估计，美国每年有700到800例神经母细胞瘤新病例。
虽然中、低风险的神经母细胞瘤的存活率非常高，但高风险的神经母细胞瘤的5年存活率约为50%，即使采用高强度的多模式治疗，复发的可能性也很高。对于复发/难治性神经母细胞瘤患者来说，目前还没有标准的治疗方法。
（来源：千图网）
2022年3月25日，根据亚盛医药的新闻稿，FDA授予靶向抑制剂alrizomadlin (APG-115)罕见儿科疾病(RPD)称号，用于治疗神经母细胞瘤。
Alrizomadlin是一种新型口服MDM2-p53抑制剂，在神经母细胞瘤的体外和体内模型中显示出抗肿瘤活性。
Alrizomadlin选择性地抑制MDM2蛋白与p53的相互作用，从而导致肿瘤抑制活性（这种活性由于MDM2在肿瘤中过度表达而被阻断）。Alrizomadlin在实体瘤和急性髓系白血病的临床前研究中也显示出抗肿瘤活性。
在一项2期临床试验(NCT03611868)中，对免疫治疗无效的多种实体瘤患者接受alrizomadlin与帕博利珠单抗(Keytruda，pembrolizumab)联合治疗显示出抗肿瘤活性，且耐受性良好。目前，一项1期临床试验(NCT02935907)正在进行中，该药物作为单药疗法用于治疗晚期实体瘤或淋巴瘤患者。Alrizomadlin联合其他药物的早期试验也正在招募患者。亚盛医药计划在不久的将来开展一项针对神经母细胞瘤患者的临床研究。
参考资料：
FDA Gives RPD Designation to Alrizomadlin for Pediatric Neuroblastoma
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
神经母细胞瘤药品
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达妥昔单抗β注射液
达妥昔单抗β适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者，这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解，并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗；也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。在治疗复发性神经母细胞瘤之前，应采取适当措施使活动性进展性疾病保持稳定。
Danyelza(那昔妥单抗)
本品适用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 联合治疗已证实对既往治疗有部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童患者和成人复发性或难治性骨或骨髓高危神经母细胞瘤患者。
基于总缓解率和缓解持续时间，该适应症获得加速批准。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
Belzutifan(贝组替凡)
WELIREG适用于治疗需要治疗的相关性肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人 von Hippel-Lindau(VHL) 患者，无需立即手术。
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