ONC201可以提高弥漫中线胶质瘤的生存期吗？

2016年WHO中枢神经系统肿瘤分类中,将H3K27M 突变型弥漫性中线胶质瘤(HM-DMG)划分为一类全新、独立的弥漫性星形细胞瘤亚型,定义为弥漫性浸润中线的高级别胶质瘤,以星形胶质细胞分化和H3基因H3F3A或更为少见的HISTIH3B K27M突变为主要特征。ONC201是一种选择性多巴胺DRD2拮抗剂，可导致癌细胞中Akt和ERK的双重失活以及TRAIL介导的细胞凋亡，该药针对弥漫中线胶质瘤有着十分不错的效果，那么，ONC201可以提高弥漫中线胶质瘤的生存期吗？

使用ONC201成人患者的预期生存时间达14.8个月

2019年美国神经肿瘤年会(SNO)上报告了ONC201治疗预后极差的H3K27M突变的弥漫中线胶质瘤临床研究结果:疗效可观，大快人心!

1、ONC201治疗成人及儿童H3K27M阳性的弥漫中线胶质瘤有很好的耐受性，严重的不良反应发生率低。

2、经治疗起效的患者，可得到持久的肿瘤退缩，24%的患儿治疗超过1年仍然没有进展。

3、成人患者的预期生存时间达14.8个月，较既往研究延长了5个多月。

4、对于儿童患者，如果和既往研究相比有生存获益，那么ONC201将成为第一个证实能够延长弥漫中线胶质瘤患者生存期的药物。

ONC201未来可期

此前，美国FDA授予ONC201治疗成人复发性H3 K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道指定，治疗H3 K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病指定，以及治疗胶质母细胞瘤和治疗恶性胶质瘤的孤儿药指定。期待该疗法能够获得更好的试验结果，尽快获得批准并应用于临床，造福更多的肿瘤患者。

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