普纳替尼治疗白血病效果怎么样

普纳替尼治疗白血病的效果

一项单中心2期单臂试验中（NCT01424982），既往未经治疗的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成年患者被依次纳入。符合条件的患者新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病。

患者接受了8个周期的21天治疗，在两种药物组合之间交替：超分割环磷酰胺、长春新碱、阿霉素和地塞米松（超CVAD）以及高剂量甲氨蝶呤和阿糖胞苷。在周期1的前14天口服普纳替尼，每天45mg，然后在随后的周期中连续口服，每天45mg。

在37名患者接受治疗后，对方案进行了修订，在第2周期将普纳替尼的剂量降至每天30 mg，一旦达到完全的分子反应（定义为缺乏可量化的BCR-ABL1转录物），则进一步降至15 mg。完全缓解的患者无限期地每天（30 mg或15 mg）服用普纳替尼，每月服用长春新碱（第1天静脉注射2 mg）和泼尼松（第1-5天口服200 mg），为期2年。主要终点是意向治疗人群的3年无事件生存率。

研究结果：76名中位年龄为47岁的患者被纳入并接受治疗。3年无事件生存率为70%。

最常见的3级或4级不良事件是感染（n=65，86%）、转氨酶升高（n=24，32%）、胆红素升高（n=13，17%）、胰腺炎（n=13，17%）、高血压（n=12，16%）、出血（n=10，13%）和皮疹（n=9，12%）。6名患者在研究治疗期间死亡。三名患者（4%）死于感染，一名患者（1%）死于出血。两名患者死于与早期使用普纳替尼有关的心肌梗死。

结论：新诊断为费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的患者，联合化疗和普纳替尼可有效实现长期缓解。

普纳替尼是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，适应症包括慢性髓细胞白血病(CML)、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的病患，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

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参考文献

Jabbour E, Short NJ, Ravandi F, Huang X, Daver N, DiNardo CD, Konopleva M, Pemmaraju N, Wierda W, Garcia-Manero G, Sasaki K, Cortes J, Garris R, Khoury JD, Jorgensen J, Jain N, Alvarez J, O'Brien S, Kantarjian H. Combination of hyper-CVAD with ponatinib as first-line therapy for patients with Philadelphia chromosome-positive acute lymphoblastic leukaemia: long-term follow-up of a single-centre, phase 2 study. Lancet Haematol. 2018 Dec;5(12):e618-e627. doi: 10.1016/S2352-3026(18)30176-5. PMID: 30501869; PMCID: PMC10020885.