Osilodrostat是第一种被EMA和fda批准(均于2020年)用于治疗成人库欣综合征/库欣病的肾上腺类固醇生成抑制剂,治疗库欣症效果明显,患者可在医生的指导下用药。
Osilodrostat是诺华公司研发的一种口服11β-羟化酶抑制,可通过抑制肾上腺皮质醇的合成降低体内皮质醇分泌,商品名为Isturisa。2020年1月欧洲药品管理局基于一项重要的Ⅲ期临床试验结果,批准其用于治疗成人库欣综合征。
Isturisa为薄膜包衣片剂,每日口服两次,临床试验结果同时指出,亚洲人群对其生物利用度更高,建议采用更低的起始剂量。初始剂量一般为1mg,根据个体反应和耐受性逐渐增加剂量,维持剂量为每日2-7 mg,治疗周期约为48周。
库欣病是一种罕见的内分泌紊乱性疾病,是由分泌促肾上腺皮质激素的垂体腺瘤引起的慢性皮质醇增多症。其特征是垂体腺瘤产生促肾上腺皮质激素,继而出现高皮质醇血症和严重并发症。库欣病(CD)手术仍然是一线治疗方案,但如果存在手术禁忌证、手术无效或手术缓解后复发,则药物治疗至关重要。Osilodrostat (Isturisa)是一种新型类固醇生成抑制剂,现已在美国被批准用于治疗CD,在欧洲被批准用于治疗库欣综合征。
临床试验数据显示,osilodrostat通过抑制11-β羟化酶,有效且快速地降低24 h尿游离皮质醇水平,并持续这种降低,改善血糖、血压、体重和生活质量,减轻抑郁。Osilodrostat可能与某些药物相互作用,导致QT延长,这需要仔细评估伴随药物使用心电图和定期监测。
常见的不良反应包括肾上腺皮质功能不全、低钾血症、水肿和高雄激素症状,可通过较慢的上调给药方案将这些不良反应降至最低。
由此可见,osilodrostat是一种有效的治疗CD的新选择,对心血管和生活质量指标有积极影响,不良反应可耐受。在垂体手术失败或不适合手术的患者中可有效降低皮质醇水平,且安全。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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