Osilodrostat治疗库欣综合征的效果？

郭药师

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2025-01-21 05:19:47

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Osilodrostat是第一种被EMA和fda批准(均于2020年)用于治疗成人库欣综合征/库欣病的肾上腺类固醇生成抑制剂，治疗库欣症效果明显，患者可在医生的指导下用药。

Osilodrostat药物介绍

Osilodrostat是诺华公司研发的一种口服11β-羟化酶抑制，可通过抑制肾上腺皮质醇的合成降低体内皮质醇分泌，商品名为Isturisa。2020年1月欧洲药品管理局基于一项重要的Ⅲ期临床试验结果，批准其用于治疗成人库欣综合征。

Isturisa为薄膜包衣片剂，每日口服两次，临床试验结果同时指出，亚洲人群对其生物利用度更高，建议采用更低的起始剂量。初始剂量一般为1mg，根据个体反应和耐受性逐渐增加剂量，维持剂量为每日2-7 mg，治疗周期约为48周。

Osilodrostat治疗库欣症疗效

库欣病是一种罕见的内分泌紊乱性疾病，是由分泌促肾上腺皮质激素的垂体腺瘤引起的慢性皮质醇增多症。其特征是垂体腺瘤产生促肾上腺皮质激素，继而出现高皮质醇血症和严重并发症。库欣病(CD)手术仍然是一线治疗方案，但如果存在手术禁忌证、手术无效或手术缓解后复发，则药物治疗至关重要。Osilodrostat (Isturisa)是一种新型类固醇生成抑制剂，现已在美国被批准用于治疗CD，在欧洲被批准用于治疗库欣综合征。

临床试验数据显示，osilodrostat通过抑制11-β羟化酶，有效且快速地降低24 h尿游离皮质醇水平，并持续这种降低，改善血糖、血压、体重和生活质量，减轻抑郁。Osilodrostat可能与某些药物相互作用，导致QT延长，这需要仔细评估伴随药物使用心电图和定期监测。

常见的不良反应包括肾上腺皮质功能不全、低钾血症、水肿和高雄激素症状，可通过较慢的上调给药方案将这些不良反应降至最低。

由此可见，osilodrostat是一种有效的治疗CD的新选择，对心血管和生活质量指标有积极影响，不良反应可耐受。在垂体手术失败或不适合手术的患者中可有效降低皮质醇水平，且安全。

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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2020年3月6日的说明书，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=212801

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