福坦替尼治疗血小板减少症效果怎么样

福坦替尼治疗血小板减少症效果较好，通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因，为慢性ITP（免疫性血小板减少症）成人患者提供了一个重要的新治疗方案。福坦替尼的作用机制是通过抑制体内的酪氨酸激酶Syk，从而降低血小板的自身免疫破坏，增加血小板计数。福坦替尼的治疗效果通常在停药后2周内开始显现，疗效可持续数个月。

福坦替尼治疗血小板减少症试验效果

脾脏酪氨酸激酶（Syk）信号传导是成人免疫性血小板减少症（ITP）中基于吞噬作用、抗体介导的血小板破坏的核心。福坦替尼是一种口服Syk抑制剂，在2期ITP研究中产生了持续的治疗反应。

在两项平行的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（FIT1和FIT2）中，将持续性/慢性ITP患者以2:1的比例随机分配给福坦替尼（n=101）或安慰剂（n=49），剂量为100 mg BID，持续24周，无反应者的剂量在4周后增加到150 mg BID。主要终点是稳定反应（在14-24周，每两周就诊6次，血小板≥5万/μL，无抢救治疗）。

试验结果

基线中位血小板计数为16 000/μL；ITP的中位持续时间为8.5年。18%的患者服用福坦替尼后出现稳定反应，安慰剂组为2%（P=0.003）。总体反应（回顾性定义为治疗前12周内≥1血小板计数≥50 000/μL）发生在43%的患者身上，而安慰剂组为14%（P=0.006）。中位反应时间为15天（100 mg bid），83%在8周内有反应。

试验验结论

福坦替尼在ITP患者中产生了有临床意义的反应，包括那些脾切除、血小板生成素和/或利妥昔单抗失败的患者。福坦替尼是一种新的ITP治疗方案，靶向ITP发病机制的重要机制。

福坦替尼的副作用

福坦替尼的副作用通常是比较耐受的，常见的副作用包括腹泻、高血压、恶心、头昏眼花、ALT升高、AST增加、呼吸道感染、皮疹、腹痛、乏力、胸痛、中性粒细胞减少症等，也有些患者会出现比较严重的副作用，包括发热性中性粒细胞减少、腹泻、肺炎、呼吸困难、高血压、中性粒细胞减少、关节痛、胸痛、腹泻、头晕、肾结石、四肢疼痛、牙痛、晕厥和缺氧等，用药期间注意身体反应，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。

福坦替尼的购药渠道

福坦替尼目前还未在国内大陆上市，有需要的患者可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，而且保证是正品，签订合同，性价比更高，但由于价格受多种因素的制约，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。

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参考文献

Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, Mayer J, Treliński J, Homenda W, Hellmann A, Windyga J, Sivcheva L, Khalafallah AA, Zaja F, Cooper N, Markovtsov V, Zayed H, Duliege AM. Fostamatinib for the treatment of adult persistent and chronic immune thrombocytopenia: Results of two phase 3, randomized, placebo-controlled trials. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):921-930. doi: 10.1002/ajh.25125. Epub 2018 May 15. PMID: 29696684; PMCID: PMC6055608.