福坦替尼能治愈血小板减少症吗？

福坦替尼针对血小板减少症有着十分不错的效果，但并不能将其完全治愈。

关于福坦替尼

Fostamatinib是美国里格尔制药公司开发的一种口服SYK抑制剂,通过阻止血小板破坏而发挥疗效,为慢性ITP成人患者提供了一种重要的新颖治疗方案,让广大患者受益。该药曾获得美国美国食品药品管理局(FDA)授予的孤儿药资格,2018年5月由FDA批准上市，为SYK抑制剂开发提供了成功的范例。

福坦替尼的作用

fostamatinib在体内的活性代谢产物R406是一种具有相对选择性的脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。Syk 在经典免疫受体(包括Fc活化受体和B细胞受体)的细胞内信号转导过程中,发挥着重要的作用川。B细胞受体和Fc活化受体在抗体介导的血小板破坏中起到了重要的作用，R406可抑制Fe活化受体和B细胞受体的信号转导从而减少血小板破坏。

福坦替尼治疗血小板减少症的效果

Fostamatinib 是一种口服 Syk 抑制剂，在一项 2 期 ITP 研究中产生了持续的治疗反应[1]。

在两项平行的 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（FIT1 和 FIT2）中，持续性/慢性 ITP 患者以 2：1 的比例随机分配到 fostamatinib （n = 101） 或安慰剂 （n = 49） 组，剂量为 100 mg BID，持续 24 周，无反应者的剂量增加至 150 mg BID，持续 4 周。主要终点是稳定反应（血小板≥50 000/μ≥L，6次双周就诊，第14-24周，第4次，无挽救治疗）。基线中位血小板计数为16 000/μL;ITP的中位持续时间为8.5年。

18%的福司替尼组患者反应稳定，安慰剂组为2%（P=0.0003）。43%的福他替尼组患者出现总体反应（回顾≥性定义为治疗前12周内血小板计数≥50 000/μL）与安慰剂组的14%发生（P = 0.0006）。中位缓解时间为 15 天（100 mg bid），83% 的患者在 8 周内回复。

最常见的不良事件是腹泻（福他替尼组为31%，安慰剂组为15%）、高血压（28%组为13%）、恶心（19%组为8%）、头晕（11%组为8%）和ALT增加（11%为0%）。大多数事件为轻度或中度，可自行消退或通过药物治疗（抗高血压、抗动力药）解决。

更多有关于福坦替尼的资讯可以参考：福坦替尼发生不良反应如何调整剂量？/newsDetail/122318.html

Fostamatinib在ITP患者中产生了具有临床意义的反应，包括脾切除术、血栓生成药物和/或利妥昔单抗失败的患者。

Fostamatinib是一种针对ITP发病机制的重要机制的新型ITP治疗选择。

参考文献

[1]Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, Mayer J, Treliński J, Homenda W, Hellmann A, Windyga J, Sivcheva L, Khalafallah AA, Zaja F, Cooper N, Markovtsov V, Zayed H, Duliege AM. Fostamatinib for the treatment of adult persistent and chronic immune thrombocytopenia: Results of two phase 3, randomized, placebo-controlled trials. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):921-930. doi: 10.1002/ajh.25125. Epub 2018 May 15. PMID: 29696684; PMCID: PMC6055608.

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