福坦替尼是什么药？

福坦替尼是全新作用机制的脾酪氨酸激酶抑制剂，2018年4月美国食品和药物管理局批准福坦替尼用于治疗成人免疫性血小板减少性症(ITP)。

关于福坦替尼

福坦替尼是第一个被批准用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)的脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂，用于对先前治疗反应不足的成年患者。

福坦替尼是一种脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)、自身免疫性溶血性贫血和IgA肾病。根据III期FIT临床试验计划的阳性结果，该药物最近在美国被批准用于治疗慢性ITP成年患者的血小板减少症，这些患者对以前的治疗反应不足。

功效与作用

通过抑制巨噬细胞中的Syk活化，福坦替尼阻断自身抗体介导的血小板吞噬作用。在安慰剂对照的III期FIT1和FIT2试验中，24周的口服福坦替尼治疗增加了以前接受ITP治疗的成人的血小板计数。

在FIT1中，福坦替尼组比安慰剂组有更高比例的患者达到稳定反应，但在FIT2中没有。然而，两项研究的汇总分析显示，福坦替尼产生的稳定和总体缓解率明显高于安慰剂。正在进行的FIT3开放标签扩展研究的中期结果表明，长期治疗(最长62个月；中位持续时间6个月)，包括接受福司他替尼二线或二线治疗的患者。在所有三项FIT研究中，福坦替尼的耐受性总体可控，没有严重的安全风险。

因此，福坦替尼为既往治疗无效的成年慢性ITP患者提供了一种替代治疗方案。

用法用量

1、服药剂量：

开始服用福坦替尼，推荐剂量为100mg，每天两次。4个星期后，如果有必要，将剂量增至150毫克。

2、正确用法：

福坦替尼可以和食物一起服用，也可以不一起服用。建议患者在每天大致相同的时间用药，有助于维持血药浓度。

3、服药注意事项：

如果血小板计数未升高至足以避免具有临床意义的出血的水平，则在治疗12周后停用福坦替尼。

副作用

福坦替尼最常见的不良反应为ALT/AST升高、高血压、恶心、皮疹、腹痛、呼吸道感染、头晕、疲劳、胸痛和腹泻、中性粒细胞减少。

严重的药物不良反应为发热性中性粒细胞减少、呼吸困难、肺炎和高血压危象，以及关节痛、头晕、肾结石、四肢疼痛、牙痛、胸痛、晕厥和缺氧等。

临床疗效分析

在美国、加拿大和一些欧洲国家，脾酪氨酸激酶抑制剂福坦替尼已被批准用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)。进行了一项3期、安慰剂对照、双盲、平行组研究，以评估fostamatinib在日本原发性ITP患者中的疗效和安全性。

34名患者随机接受福坦替尼(n=22)或安慰剂(n=12)治疗，剂量为100-150mg，每天两次，持续24周。在8名(36%)接受福坦替尼治疗的患者中观察到稳定的反应(在第14周至第24周的6次就诊中，有4次的血小板≥50000/μl )，而在接受安慰剂治疗的患者中没有观察到稳定的反应。

在10例(45%)接受福坦替尼治疗的患者中观察到总体缓解(在第2周至第12周的6次就诊中，有1次≥1次的血小板≥50000/μl )，而在安慰剂治疗的患者中没有观察到总体缓解。

服用福坦替尼的患者比服用安慰剂的患者更少需要急救药物，出血症状也更少。观察到的不良事件是轻度或中度的，并且是可控的。

相关热文推荐：曲美木单抗和替西木单抗是一个药吗？