利司扑兰片剂的中文说明书

利司扑兰片剂(Evrysdi/Risdiplam)是由美国基因泰克公司研发的一款口服药物，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症。该药物通过调节SMN2基因的表达，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善患者的运动功能。目前，利司扑兰片剂已在欧美等多个国家获批上市，但尚未在中国上市，价格约为4390美元（5mg*7片/盒）。

利司扑兰片剂的基本信息

利司扑兰片剂是一种淡黄色薄膜衣片，主要成分为Risdiplam，每日一次口服。其适应症涵盖婴儿型、晚发型及症状前SMA患者，是全球首个获批的口服SMA治疗药物。

药物作用机制

利司扑兰片剂通过靶向SMN2基因，促进功能性SMN蛋白的生成，从而改善脊髓运动神经元的存活和功能。这一机制使其成为SMA患者的重要治疗选择。

全球上市情况

该药物于2020年8月获美国FDA批准，2021年3月获欧盟批准。目前已在多个国家上市，但尚未进入中国市场，患者需通过特殊渠道获取。

由于利司扑兰片剂尚未在国内上市，患者在使用前需充分了解其适应症、用法及潜在风险。

利司扑兰片剂的用法与注意事项

利司扑兰片剂的用法相对灵活，可整片吞服或分散于水中服用，但需严格遵守给药说明以确保疗效。

用法用量

每日一次口服，餐前或餐后均可。片剂需整片吞服或分散于5mL非氯处理饮用水中，分散液需在10分钟内服用。漏服后6小时内可补服，超过6小时则跳过。

不良反应

常见不良反应包括发热、腹泻、皮疹等。婴儿型SMA患者可能还会出现上呼吸道感染、呕吐等症状。用药期间需定期监测视网膜功能及淋巴细胞计数。

患者应严格遵循用药说明和监测要求，有助于减少不良反应的发生。

利司扑兰片剂的特殊人群用药

利司扑兰片剂在不同人群中的使用需特别谨慎，尤其是孕妇、儿童及肝肾功能异常者。

孕妇与哺乳期女性

动物研究显示利司扑兰可能对胚胎造成毒性，孕妇需确认妊娠状态并采取有效避孕措施。哺乳期女性应权衡母乳喂养的利弊，必要时暂停哺乳。

儿童与老年人

儿童用药安全性数据支持≥16日龄患儿使用，但需关注潜在生长迟滞风险。老年人用药安全性尚未明确，需个体化评估。

特殊人群用药前应充分咨询医生，严格在医生的指导下用药。