




利司扑兰干糖浆是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物,由日本中外制药株式会社生产。2025年,其价格约为8508美元/盒(规格为60mg/80ml*1瓶)。该药物尚未在中国上市,也未进入医保目录,目前全球范围内尚无仿制药。利司扑兰干糖浆通过调节SMN2基因剪接发挥作用,为非侵入性治疗SMA的重要选择。
利司扑兰干糖浆的价格是患者和家属关注的重点之一。2025年,该药物的市场价格约为8508美元/盒,规格为60mg/80ml*1瓶。
利司扑兰干糖浆的高价主要源于其研发投入和专利保护,作为一种基因修饰剂,其生产技术复杂,且针对罕见病SMA的适应症进一步限制了市场规模,导致单价较高。
目前,利司扑兰干糖浆由日本中外制药株式会社独家生产,尚未在中国上市。患者需通过特殊渠道购买,进一步增加了获取成本。
对于需要长期用药的患者家庭来说,高昂的价格可能带来经济负担。随着更多国家将其纳入医保或出现仿制药,价格有望降低。
利司扑兰干糖浆于2020年8月首次获得美国FDA批准,用于治疗2个月及以上SMA患者。此后,该药物在全球多个国家和地区陆续获批。
除美国外,利司扑兰干糖浆已在欧盟、日本等地区获批上市。这些地区的患者可以通过正规渠道获取药物,部分国家还将其纳入医保报销范围。
截至2025年7月,利司扑兰干糖浆尚未在中国上市,也未进入医保目录。国内患者仍需依赖进口渠道,且无法享受医保报销。
随着中国对罕见病药物的重视程度提高,未来利司扑兰干糖浆有望加速在国内的审批和上市进程,为更多SMA患者带来希望。
使用利司扑兰干糖浆前,患者和家属需充分了解用药注意事项。
治疗前需通过遗传检测确诊SMA,并评估SMN2基因拷贝数。对于SMN2拷贝数为1或大于等于5的患者,疗效和安全性尚未完全明确。
孕妇禁用该药物,哺乳期女性需暂停哺乳。儿童用药需谨慎,尤其是新生儿和早产儿。肝功能损害患者需根据具体情况调整剂量。
利司扑兰干糖浆的用药需在专业医师指导下进行,患者应严格遵循医嘱,定期复查,以最大化治疗效果。
参考资料: 日本药监局更新于2025年5月,日本说明书网址:https://www.info.pmda.go.jp/go/pack/1190029R1028_1_06/?view=frame&style=XML&lang=ja