FDA批准Gilotrif(阿法替尼)用于晚期非小细胞肺癌治疗

2013年7月12日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准Gilotrif(阿法替尼)，用于治疗经FDA批准的检测方法证实肿瘤存在特定表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的晚期(转移性)非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

关于肺癌

肺癌是导致男性和女性癌症相关死亡的首要原因。美国国家癌症研究所的数据显示，今年预计将有228,190名美国人被确诊为肺癌，159,480人将死于该疾病。在所有肺癌病例中，约85%为非小细胞肺癌，使其成为最常见的肺癌类型。约10%的非小细胞肺癌患者存在EGFR基因突变，其中大部分突变类型为EGFR19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变。

Gilotri(阿法替尼)是什么

Gilotrif是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够阻断促进癌细胞增殖的相关蛋白。该药物适用于肿瘤携带EGFR19号外显子缺失或21号外显子L858R置换突变的患者。与Gilotrif同步获批的还有therascreen EGFRR GQPCR试剂盒，这是一款伴随诊断试剂，可辅助判断肺癌患者的癌细胞是否存在EGFR基因突变。

关于非小细胞肺癌的其他治疗药物的获批

2013年5月，FDA已批准Tarceva(厄洛替尼)用于非小细胞肺癌患者的一线治疗。伴随该新适应症获批的还有cobas EGFR基因突变检测，这一伴随诊断试剂可用于识别存在EGFR基因突变的肿瘤患者。

therascreen EGFRR GQPCR试剂盒的获批依据，来源于支持Gilotrif上市的临床研究数据。研究人员借助该临床试验中非小细胞肺癌受试者的肿瘤样本，验证了该检测试剂在这类患者人群中检测EGFR基因突变的有效性。

Gilotri(阿法替尼)的安全性与有效性

Gilotrif的安全性与有效性，通过一项纳入345名携带EGFR基因突变的转移性非小细胞肺癌受试者的临床研究得到验证。受试者被随机分为两组，一组接受Gilotrif治疗，另一组接受最多6个周期的培美曲塞联合顺铂化疗。

Gilotrif的常见不良反应包括腹泻、痤疮样皮疹、皮肤干燥、瘙痒、口腔炎、甲沟炎、食欲减退、体重下降、膀胱炎、鼻出血、流涕、发热、眼部炎症以及低钾血症。严重不良反应包括可能引发肾功能衰竭和重度脱水的严重腹泻、严重皮疹、肺部炎症以及肝毒性。

FDA的优先评审程序

FDA通过优先审评程序对Gilotrif的上市申请进行了审批。优先审评通道适用于以下两类药物：一是针对尚无满意替代治疗方案的疾病，能够提供安全有效治疗手段的药物；二是相较于已上市产品具有显著疗效提升的药物。