阿福他酶α(Asfotase alfa)的功效与作用

阿福他酶α(Asfotasealfa)是一种组织非特异性碱性磷酸酶替代疗法，主要用于治疗围产期、婴儿期及青少年发病的低磷酸酯酶症（HPP）。

阿福他酶α(Asfotasealfa)的功效与作用

阿福他酶α通过替代体内缺乏的组织非特异性碱性磷酸酶，降低无机焦磷酸和磷酸吡哆醛等底物水平，促进骨骼矿化，用于治疗围产期/婴儿期及青少年期低磷酸酯酶症(HPP)。

阿福他酶α(Asfotasealfa)的用法用量

1、围产期/婴儿期发病低磷酸酯酶症(HPP)

(1)、起始方案：每周总剂量6mg/kg，可选择每周3次（每次2mg/kg）或每周6次（每次1mg/kg）。

(2)、剂量调整：如疗效不足，可增至每周9mg/kg（每次3mg/kg，每周3次）。

2、青少年发病低磷酸酯酶症(HPP)

推荐方案：每周总剂量6mg/kg，可选择每周3次（每次2mg/kg）或每周6次（每次1mg/kg）。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

3、给药准备与操作

(1)、重要警示：体重低于40kg的患儿不得使用80mg/0.8mL规格，因该浓度下药物暴露量较低。

(2)、注射前准备：从冰箱取出后放置15-30分钟至室温，3小时内使用。

(3)、注射方式：仅用于皮下注射，单次超过1mL需分两次注射于不同部位。

(4)、注射部位：腹部、大腿、三角肌或臀部，需轮换以减少脂肪营养不良风险。

阿福他酶α(Asfotasealfa)的注意事项

1、过敏反应风险

可发生危及生命的过敏性休克，可在治疗早期或长期使用后出现，应在医疗监督下开始治疗，备好急救措施。

如出现呼吸困难、头晕、眼周水肿等症状，立即停用并使用肾上腺素。

2、脂肪营养不良

治疗数月后可能出现注射部位脂肪萎缩或肥厚，需轮换注射部位，规范注射技术。

3、异位钙化

眼部（结膜、角膜）和肾脏（肾钙质沉着、肾结石）可能发生钙化，建议治疗前后定期进行眼科检查和肾脏超声。