
米达美替尼于2025年首次获批用于治疗2岁及以上、患有1型神经纤维瘤病(NF1)并伴症状性丛状神经纤维瘤、且肿瘤无法通过手术完全切除的成人和儿童患者。
米达美替尼(Mirdametinib)尚未在中国内地上市,国内暂时无法直接购买到,但是可通过医疗服务机构获取米达美替尼(Mirdametinib)。购药后可通过直邮的方式获取药物,购药比较便捷。
还可自行前往米达美替尼(Mirdametinib)已经上市国家的医院就诊,直接在当地医院药房或者是药店购买。
成人及2岁及以上儿童NF1患者伴有的症状性丛状神经纤维瘤,肿瘤无法通过手术完全切除。
最常见不良反应:皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐、疲乏。
最常见的3级或4级实验室异常:肌酸磷酸激酶升高。
严重不良反应包括COVID-19和肾结石。
最常见不良反应:皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍、恶心。
最常见的3级或4级实验室异常:中性粒细胞计数降低和肌酸磷酸激酶升高。
严重不良反应包括病毒性胃肠道感染。
可导致视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视物模糊。治疗前须做全面眼科检查,治疗期间定期复查。出现视物模糊、视力下降或任何视力变化,须立即就医;确诊视网膜静脉阻塞须永久停药。
可导致射血分数下降,儿童中较常见。治疗前、治疗第一年每3个月及之后按需通过超声心动图评估射血分数。出现咳嗽、喘息、气短、心率增快、脚踝和足部肿胀或异常疲乏,须立即告知医生。
皮疹很常见且可能严重,应在出现皮肤反应的最早期就开始支持性处理。出现皮疹、皮肤发红、凸起、瘙痒、类似痤疮的皮疹或脱皮,须及时联系医生;严重者需暂停、减量或永久停药,由医生决定。
可导致胎儿伤害。有生育潜力的女性用药前须确认未怀孕,并在治疗期间及末次给药后6周内采取有效避孕;男性患者在治疗期间及末次给药后3个月内须与其有生育潜力的女性伴侣采取有效避孕。
参考资料: FDA说明书获批于2025年2月11日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=219389