布加替尼经FDA获批的适应症有哪些？

2017 年4月28日，美国FDA批准布加替尼上市，用于对克唑替尼不耐受或用药后疾病进展的ALK阳性的转移性非小细胞肺癌患者；

2020年5月22日，美国FDA批准布加替尼一线治疗ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。

此次获批是基于一项随机、开放标签、多中心的临床试验（ALTA 1L, NCT02737501）。

 该研究共纳入275例患者，所有患者被随机分为两组，分别接受布加替尼（n=137）或克唑替尼（n=138）治疗。随机分组按中枢神经系统转移(存在vs不存在)和局部晚期或转移性疾病（是，否）的既往化疗使用情况进行分层。

入组患者（n=275）的人群特征为：中位年龄为59岁；55%的患者为女性；59%的患者为白人，39%的患者为亚洲人；94%的患者为IV期，96%的患者为腺癌；58%的患者无吸烟史；ECOG评分为0（39%）或1（56%）；27%的患者出现局部进展或转移时接受过化疗；35%的患者（n=96）有脑转移，其中41例患者存在可测量的中枢神经系统病变；14%的患者接受过脑部放疗；31%的患者有骨转移，20%的患者有肝转移。

该研究的主要疗效评价指标为无进展生存期(PFS)；其他疗效评价指标为客观缓解率(ORR)、反应持续时间(DOR)、颅内客观缓解率(ORR)和颅内反应持续时间(DOR)。

两组（布加替尼 VS 克唑替尼）的中位PFS为24个月 VS 11个月；ORR为74% VS 62%，完全缓解（CR）为15% VS 9%，部分缓解（PR）为59% VS 53%；中位DoR为NR（未达到） VS 13.8个月，反应持续时间≥24个月的比例为51% VS 30%。